科技日報
2024-11-15 
移植神經干細胞治療帕金森病有了“近道”
科技日報北京7月24日電 （記者代小佩 薛巖）記者24日從北京協和醫院獲悉，該院神經外科王任直、包新杰和神經科萬新華團隊聯合開展的“利用人源神經干細胞治療帕金森病Ⅰ期臨床研究”取得突破性進展：他們首創了通過鼻黏膜移植神經干細胞治療帕金森病的方法，并通過臨床試驗證明這種與既往移植途徑不同的無創方式安全有效。相關成果近期發表于《神經病學、神經外科學和精神病學雜志》。
帕金森病是一種中樞神經系統退行性疾病，其主要特征是大腦的多巴胺能神經元逐漸減少。目前的藥物和手術治療方法，只能暫時緩解病癥，無法實現病情逆轉，更不能根治疾病。
從全球來看，多項利用外源性神經干細胞治療帕金森病試驗已進入臨床階段，這些療法采用腦內定向注射或腰椎穿刺的方式移植干細胞，移植方式屬于有創操作。
北京協和醫院研究團隊敏銳地捕捉到，鼻腔作為大腦的“后門”，其黏膜下存在一條直接通往大腦深處的“近路”，即嗅覺神經通道。這為植入神經干細胞繞過血腦屏障直接抵達目標區域提供了可能。
為了證明“抄近路”的可行性，團隊開展了單中心、對研究者和受試者都不設盲、劑量遞增的人源神經干細胞經鼻黏膜途徑移植治療帕金森病的Ⅰ期臨床研究。具體而言，研究納入了18名患病5年以上的中晚期帕金森病患者。患者被分為3個劑量組，分別經鼻黏膜途徑接受每次150萬、500萬和1500萬人源神經干細胞治療。
在安全性評估中，研究團隊未發現與治療相關的、有臨床意義的安全問題或嚴重不良事件，影像學檢查也未發現腫瘤或其他異常。經鼻黏膜途徑移植神經干細胞的安全性和有效性得以證實。
“相比傳統的腦內定向注射或腰椎穿刺移植，經鼻黏膜途徑移植治療的方式更加便捷，而且無創，可以多次重復移植。這一方法將有效提高細胞的存活率和功能性整合效率，從而實現神經網絡的有效修復與功能恢復。”研究團隊表示，下一步，他們將進行更大規模、更長期的隨機對照Ⅱ期臨床試驗，進一步驗證其效果。
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