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2月21日消息，今天凌晨，復旦大學公眾號發文宣布，復旦大學附屬華山醫院郁金泰團隊通過5年的臨床和基礎研究獲得重大科研突破，在全球首次發現了帕金森病全新治療靶點FAM171A2。

此次研究發現的全新治療靶點和候選新藥有望從疾病早期對帕金森病進行干預，延緩疾病進展。

相關研究成果于今天在線發表于國際學術期刊Science（《科學》）。

據介紹，通過5年研究，郁金泰團隊明確了帕金森病關鍵致病蛋白——病理性α-突觸核蛋白在神經元間的傳播“導火索”，并發現了抑制其傳播過程的候選新藥，為帕金森病治療提供了新思路。

研究團隊首先從大規模人群的全基因組關聯分析中，發現FAM171A2是帕金森病風險基因，FAM171A2是一種神經元細胞膜蛋白，但其功能此前從未被人研究過。

帕金森病病程進展機制及干預手段

由于團隊對FAM171A2的結構一無所知，且小分子庫中的候選者成千上萬，若按照傳統方法解析結構、挨個篩選，無異于是大海撈針，這也是此前相關研究成功率低的關鍵原因。

這時，AI for Science再次“大顯身手”，團隊利用人工智能技術對其蛋白結構進行預測，再基于預測結構對小分子化合物進行虛擬篩選。

郁金泰估測，得益于AI輔助科研的手段，團隊在5年內就完成了原本需要幾十年甚至更長時間才能完成的工作。

帕金森病風險基因FAM171A2可特異性結合病理性ɑ-突觸核蛋白，加速其在神經元間傳播。小分子bemcentinib可抑制FAM171A2和病理性ɑ-突觸核蛋白結合

最終，團隊在7000余種小分子中成功找到了一種小分子化合物bemcentinib，在體外和體內試驗中證實其可有效抑制FAM171A2和病理性α-突觸核蛋白結合。

目前，郁金泰團隊申請了基于干預FAM171A2治療帕金森病的國際專利，接下來，將全面、系統地開展尋找治療帕金森病的小分子藥物、抗體以及基因治療手段的臨床前研發工作，并進一步將相關成果推向臨床試驗和臨床應用。